Un implant délivré par cathéter qui libère lentement de la gemcitabine a éliminé les tumeurs visibles chez 82 % des patients atteints d'un cancer de la vessie non invasif de la muscule à haut risque non répondeur au BCG dans une étude de phase 2. Plus de la moitié des répondeurs sont restés sans cancer pendant au moins un an, et l'appareil a depuis été approuvé par la FDA sous le nom d'Inlexzo pour les patients atteints de carcinome in situ qui ne sont pas éligibles à, ou refusent, l'ablation de la vessie.
SunRISe-1, une étude de phase 2b, a rapporté un taux de réponse complète de 82,4 % avec TAR-200 (un système intravésical libérant de la gemcitabine) chez les patients atteints d'un cancer de la vessie non invasif de la muscule à haut risque non répondeur au BCG (CIS avec ou sans tumeurs papillaires). Les résultats ont été publiés en ligne dans le Journal of Clinical Oncology. (pubmed.ncbi.nlm.nih.gov)
Selon la soumission du sponsor et les données publiées, 70 des 85 patients traités par monothérapie TAR-200 ont obtenu une réponse complète ; 52,9 % des répondeurs sont restés sans cancer pendant au moins 12 mois à partir du moment de la réponse. (jnj.com)
L'essai mondial a inscrit des patients dans 144 sites, y compris le Keck Hospital of USC. Dans la cohorte de monothérapie, TAR-200 a été administré toutes les trois semaines jusqu'à la semaine 24, puis toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 96. (ascopost.com)
La monothérapie TAR-200 a également montré un profil risque-bénéfice plus favorable que le cetrelimab seul ou la combinaison. Dans le CIS non répondeur au BCG, les taux de réponse complète étaient de 82,4 % avec TAR-200 seul, 67,9 % avec TAR-200 plus cetrelimab, et 46,4 % avec cetrelimab seul. Les événements indésirables liés au traitement de grade ≥3 ont survenu chez 12,9 %, 37,7 % et 7,1 % des patients, respectivement ; aucun décès lié au traitement n'a été rapporté. (pubmed.ncbi.nlm.nih.gov)
Comment ça marche : TAR-200 est inséré via un cathéter et reste dans la vessie pendant environ trois semaines par cycle, délivrant une exposition locale soutenue à la gemcitabine. Comme l'a noté l'auteur principal Sia Daneshmand, MD, la rationalité était que « plus le médicament reste longtemps dans la vessie, plus il pénétrera profondément … et plus il détruira de cancer ». (sciencedaily.com)
Contexte : La plupart des cancers de la vessie sont initialement non invasifs de la muscule, et pour les patients dont la maladie ne répond pas au BCG, la cystectomie radicale a longtemps été l'option standard. TAR-200 offre une alternative épargnant la vessie pour certains de ces patients. (auanet.org)
Statut réglementaire : La FDA a accordé une Révision Prioritaire à la Nouvelle Demande de Médicament TAR-200 le 17 juillet 2025, et a ensuite approuvé le produit—désormais commercialisé sous le nom d'Inlexzo—le 9 septembre 2025, pour les adultes atteints de NMIBC non répondeur au BCG avec CIS, avec ou sans tumeurs papillaires, qui ne sont pas éligibles ou refusent la cystectomie. Le régime approuvé prévoit une insertion une fois toutes les trois semaines pendant jusqu'à six mois (huit doses), puis une fois toutes les 12 semaines pendant jusqu'à 18 mois (six doses), ou jusqu'à récurrence, progression ou toxicité inacceptable. (L'étude de phase 2 a dosé pendant 24 mois.) (jnj.com)
Keck Medicine of USC a déclaré que les participants continueront à être suivis ; l'inscription à l'essai est fermée. (sciencedaily.com)
