サリー大学に関連する研究者らが、植物由来の化合物であるフォルスコリンが、実験室でのKMT2A再配列急性骨髄性白血病細胞の増殖を遅らせ、化学療法薬ダウノルビシンに対する感受性を高めることを報告した。この知見は、『British Journal of Pharmacology』に掲載された研究によるもので、現行治療をより効果的にする可能性を示唆しているが、臨床実践の変更にはさらなる研究が必要だ。
サリー大学および他の機関の科学者らによる実験室研究が、KMT2A再配列急性骨髄性白血病（KMT2A-r AML）の治療に有望な結果を報告した。この疾患は攻撃的な形態である。
Yoana Arroyo‑Berdugo氏ら主導の研究は、2025年8月にBritish Journal of Pharmacologyにオンライン先行公開（DOI: 10.1111/bph.70158）され、植物Coleus forskohlii由来の天然化合物フォルスコリンがKMT2A-r AML細胞に及ぼす影響を検証した。
研究とサリー大学の概要によると、フォルスコリンはプロテインフォスファターゼ2A（PP2A）を活性化し、MYC、HOXA9、HOXA10を含むがん関連遺伝子の発現をKMT2A-r AML細胞で低下させた。この作用の組み合わせにより、これらの白血病細胞の増殖停止と細胞死が誘導され、直接的な抗白血病活性が示された。
研究者らは注目すべき追加効果も特定した。KMT2A-r AML細胞株および患者由来異種移植モデルにおいて、フォルスコリンはAML治療の標準化学療法薬であるダウノルビシンに対する感受性を高めた。研究では、この化学感作効果はPP2A活性化や環状AMPレベルの上昇に依存せず、代わりにフォルスコリンが多剤耐性タンパク質としても知られるP-グリコプロテイン1（P-glycoprotein 1）の薬剤排出ポンプを阻害し、ダウノルビシンの細胞内蓄積を増加させることが判明した。このポンプはがん細胞が化学療法薬を排出するために使用する。
サリー大学が発表し、Medical Xpressやecancerなどのメディアが引用したコメントで、論文共著者でサリー大学生化学上級講師のMaria Teresa Esposito博士は次のように述べた：「私たちの知見は、フォルスコリンのエキサイティングな二重作用機序を明らかにした。それだけでなく直接的な抗白血病効果を持つだけでなく、従来の化学療法の強力な増強剤としても機能する。フォルスコリンをダウノルビシンと組み合わせることで、より効果的な治療戦略が可能になり、AML治療に伴う重篤な副作用を低減するための化学療法の低用量化が期待できる。」
この研究はLeukaemia UKの資金援助を受け、ジャーナル論文および機関概要に記載されている。追加支援はInstitute of Biomedical Science、Roehampton大学、サリー大学から。共同研究者はRoehampton大学、West London大学、Brunel University London、バルセロナのCentre for Genomic Regulation、ナポリのCEINGE Biotecnologie Avanzate、バルセロナのPompeu Fabra University、UCLのGreat Ormond Street Institute of Child Health、Queen Mary University of LondonのBarts Cancer Institute、サリー大学などに所属。
Medical Xpressが報じた声明で、Leukaemia UKの研究・提唱ディレクターSimon Ridley博士は研究の潜在的影響を説明した。急性骨髄性白血病は最も攻撃的で致死的ながんの一つであり、このような研究はKMT2A再配列AMLの理解を深め、より優しく効果的な治療への道を開くと述べた。彼はこの種の研究をLeukaemia UKの今後10年でAMLの5年生存率を倍増させる目標に結びつけた。
著者らとサリー大学は、現時点の知見が細胞株と動物モデルでの前臨床実験によるものであることを強調している。フォルスコリン、特にダウノルビシンとの併用に関するさらなる検討を支持する結果だが、安全性と有効性をAML患者で確認するには臨床試験を含む追加研究が必要だ。
